Conférencier : Alain Fisher, Médecin, Professeur d’immunologie pédiatrique, Président de l’Académie des sciences

Les avancées de la connaissance des génomes et de l'ingénierie génomique (transférer, faire exprimer, modifier un gène) ouvrent des perspectives médicales nouvelles.

L’aventure débuta dans les années 80 par la production de protéines recombinantes (insuline, facteurs anti-hémophiliques, puis anticorps monoclonaux). Elle fut suivie à partir des années 2000 par la thérapie génique. Celle-ci permet, par introduction de la copie normale d'un gène dans les cellules déficientes, de corriger une maladie héréditaire comme démontré pour au moins 17 d'entre elles (déficits immunitaires, maladies de l'hémoglobine, maladies de surcharge, hémophilies...). Il est également possible de renforcer les défenses immunitaires contre certains cancers en "armant" les lymphocytes des patients. 

Une nouvelle étape de la thérapie génique s'amorce par la capacité de modifier in situ un gène à l'aide des "ciseaux moléculaires" de précision de type CRISPR-Cas 9 et de leurs dérivés. Les limites et les perspectives de ces approches seront discutées ainsi que la problématique de l'accessibilité de ces nouvelles thérapeutiques.